美国FDA批准了辉瑞（Pfizer）公司新药Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin），用于治疗表达CD33抗原的新诊断急性骨髓性白血病（AML）成人患者。FDA同时也批准该药物用于治疗2岁及以上的CD33阳性AML患者，这些患者经历复发或对初始治疗没有响应。值得一提的是，Mylotarg是首款包括儿童AML适应症的药物，也是唯一一款靶向CD33的AML治疗方法。
诺华（Novartis）宣布，美国FDA已经批准其突破性CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel，曾用名CTL019），治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL），且病情难治，或出现两次及以上复发的25岁以下患者。这是人类历史上批准的首款CAR-T疗法，也是美国境内FDA批准的首款基因疗法。
美国FDA加速批准了benznidazole，用于治疗2-12岁患查加斯病（Chagas disease）的儿童。它是美国首个获批用于治疗这一疾病的药物。
The Medicines Company宣布，美国FDA加速批准了Vabomere（美罗培南和vaborbactam），用于治疗患有复杂尿路感染（cUTI）的成人患者。
诺和诺德（Novo Nordisk）宣布，其糖尿病药物Victoza（liraglutide）获美国FDA批准，用于降低2型糖尿病和心血管疾病患者的主要不良心血管事件——心脏病发作、中风和心血管死亡的风险。
Akcea Therapeutics宣布，向美国FDA提交了volanesorsen的新药申请（NDA），用于治疗家族乳糜微粒综合征（FCS），预计会于明年上市。
Sunovion Pharmaceuticals宣布，向美国FDA提交了在研新型双重作用多巴胺和去甲肾上腺素再摄取抑制剂dasotraline的新药申请（NDA），用于治疗患有注意力缺陷多动障碍（ADHD）的儿童、青少年及成人患者。
BioMarin Pharmaceutical宣布，美国FDA已经接受了pegvaliase的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格，用于降低苯丙酮尿症（PKU）成人患者血液中的苯丙氨酸（Phe）水平，这些患者在现有管理下Phe水平依旧没有得到控制。
礼来（Eli Lilly）宣布，在与美国FDA沟通后，决定在2018年1月底之前重新提交baricitinib的新药申请（NDA），会包括新的安全性和疗效数据。该药物是用于治疗中重度类风湿性关节炎（RA）的每日一次口服在研药物。
基因泰克（Genentech）宣布，美国FDA接受了Gazyva（obinutuzumab）的补充生物制品许可申请（sBLA），并授予它优先审评资格。该药物与化疗联合用于滤泡性淋巴瘤初治患者的治疗。
Iovance Biotherapeutics宣布，美国FDA授予其细胞疗法LN-144快速通道资格，用于治疗晚期黑色素瘤。
美国致幻剂多学科研究协会（MAPS）宣布，美国FDA授予MDMA辅助心理治疗突破性疗法认定，用于治疗创伤后应激障碍（PTSD）。
Daiichi Sankyo宣布，美国FDA为其靶向HER2的在研新药DS-8201颁发了突破性疗法认定，用于治疗HER2阳性的局部晚期或转移性乳腺癌，这些患者在使用曲妥珠单抗、帕妥珠单抗以及ado-trastuzumab emtansine（T-DM1）治疗后疾病进展。
中后期临床试验
安进（Amgen）宣布，应美国FDA要求的3期头对头临床试验ENDEAVOR的事后分析取得了积极结果，确认了Kyprolis（carfilzomib）可以延长复发性多发性骨髓瘤患者的总生存期（OS）及长期安全性。这一结果发表在《The Lancet Oncology》上。
Daiichi Sankyo公司公布了一项名为REDUCER的3期临床试验的重要结果。研究显示，治疗糖尿病周围神经病变的在研药物mirogabalin成功减少了20岁及以上亚裔患者从基线到第14周的平均每日疼痛评分（ADPS）。
安进（Amgen）宣布，新的分析发现，使用Repatha（evolocumab）降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，可以减少有中风史的患者的心血管事件风险。
Gliknik宣布，评估免疫调节疗法biropepimut-S（GL-0817）的2期临床试验开始治疗第一位患者。该疗法适用于经过手术和放化疗后的口腔鳞状细胞癌复发高风险人群，预防癌症复发。
拜耳（Bayer）宣布，评估口服选择性孕激素受体调节剂（SPRM）vilaprisan的3期临床试验ASTEROID已经入组第一位美国患者。该药物用于治疗有症状性子宫肌瘤的女性。
Daiichi Sankyo宣布，启动评估其在研新药DS-8201的关键2期临床试验DESTINY-Breast01。该药物用于治疗HER2阳性的不可切除的转移性乳腺癌患者，这些患者在经过目前针对HER2阳性肿瘤的标准疗法后疾病进展。
卫材（Eisai）宣布，3期临床试验SELECT显示，lenvatinib（Lenvima）可以显著改善65岁以上放射性碘难治性分化型甲状腺癌（RAI-R DTC）患者的总生存期（OS）。
勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）宣布，Pradaxa（dabigatran etexilate，达比加群酯）双重疗法可以显著降低有支架置入的心房颤动（AF）患者的出血事件。
Alnylam Pharmaceuticals与The Medicines Company宣布，评估在研新药inclisiran的2期临床试验ORION-1取得积极结果。该药物对低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的降低效果稳健而持续，并且没有安全问题。
百健（Biogen）公司宣布，评估阿兹海默病新药aducanumab的1b期临床试验的延长期（LTE）治疗取得积极进展。这项分析包括了在滴度组接受aducanumab治疗达24个月，或在固定剂量组接受治疗达36个月的患者的安慰剂对照期和延长治疗期的数据。结果显示aducanumab可以减少淀粉样斑块的水平，且第二年和第三年的治疗可以在临床表现方面提供持续的益处。
早期临床试验
Heptares Therapeutics宣布，评估新药HTL0016878的1期临床试验开始给第一位志愿者用药。该药物是一款小分子候选药物，用于治疗阿兹海默病的某些神经行为症状。
Imugene Limited宣布，评估HER-Vaxx免疫疗法治疗胃癌的1b/2期临床试验开始治疗第一位患者。
Oragenics宣布，评估口腔黏膜炎（OM）新药AG013的2期临床试验开始治疗第一位患者。
来源：药明康德
